OS SEGREDOS DA TERAPIA GENÉTICA E O POTENCIAL DOS MEDICAMENTOS ÓRFÃOS
Segundo Stephen B. Fredd (Acting Director, Office of Orphan Drugs Products), sempre que um medicamento tenha sido identificado como life saving ou, considerado o único meio disponível para beneficiar um doente, é obrigação da sociedade, representada pelo seu governo, conseguir que esse medicamento esteja imediatamente disponível para esse doente.
No início era a curiosidade
O Dia Internacional do DNA celebra a descoberta da estrutura em dupla hélice do DNA por Rosalind Franklin, James Watson, Francis Crick e colegas (1953) e, também, o Projeto Colaborativo do Genoma Humano (2003) que permitiu mapear e sequenciar todos os genes. São descobertas que iniciaram uma verdadeira revolução na medicina.
O culminar de toda a investigação feita no genoma humano e o mapeamento da base genética de muitas doenças levou à criação de uma abordagem terapêutica diferente com medicamentos de nova geração que atuam, diretamente, a nível genético.
A esperança torna-se tangível
Apesar de ser uma tecnologia relativamente recente tem muito potencial já que, cerca de 80% das Doenças Raras, afetando sistemas fisiológicos distintos, são de origem genética.
Atualmente, através de técnicas de DNA recombinante com recurso a adenovírus modificados, é possível introduzir num organismo um segmento de DNA para substituir, manipular ou suplementar genes inativos ou disfuncionais no sentido de produzir uma proteína funcional. Destaca-se a tecnologia de edição genética CRISPR que permite intervenções precisas e personalizadas.
A economia das Doenças Raras
Como as Doenças Raras, por definição, estão associadas a um número reduzido de pessoas, são pouco atrativas para a Indústria Farmacêutica investir capital no desenvolvimento de Medicamentos Órfãos que terão custos demasiado elevados para os destinatários suportarem.
No entanto, desde a década de 90, a União Europeia tem vindo a desenvolver uma política de saúde voltada para as Doenças Raras com incentivos monetários e, por isso, o número de Medicamentos Órfãos está a aumentar no mercado. Em todo o mundo, estima-se que existam cerca de 8 mil Doenças Raras, e que, a cada semana, sejam descritas 5 novas doenças.
Esta tecnologia abriu portas à Medicina Personalizada e ao aparecimento dos Medicamentos Órfãos para Terapia Genética essenciais no tratamento das Doenças Raras com essa origem. Nas nossas plataformas tratamos os Medicamentos Órfãos como todos os outros:
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Acesso aos mais recentes artigos científicos sobre Medicamentos Órfãos em diversas revistas internacionais e de referência:
- Drug Discovery Today | Journal of Personalized Medicine | Clinicoeconomics & Outcomes Research | Orphanet Journal Of Rare Diseases | Public Health Genomics | Frontiers in Pharmacology e muitas mais!
- Informação detalhada de Medicamentos Órfãos com indicação de Alertas Fisiológicos, Regime de Comparticipação, entre outros
- Análise de Prescrição de Medicamentos Órfãos considerando o Perfil Fisiopatológico do Doente e possíveis interações com outra medicação